Strasbourg : De nouveaux espoirs pour les enfants souffrant de maladie musculaire, comme la myopathie

De l’espoir dans lutte contre les maladies musculaires. Anagenesis biotechnologies, une start up qui développe de nouveaux traitements contre les maladies telle que la myopathie de Duchenne (DMD) ou bien encore les maladies métaboliques telles que le diabète de type 2, vient de s’installer au Parc d’innovation à Illkirch. Et avec elle, un savoir-faire unique au monde et des équipements de pointe qui lui permettront d’exploiter au mieux sa dernière technologie brevetée, un robot nommé P2MC.

Ses chercheurs travaillent pour développer des médicaments, en priorité pour les « enfants Duchenne » atteint de myopathie génétique, afin d’améliorer leur fonction musculaire et retarder la progression de la maladie. Et pour trouver ces médicaments, la start up a une technologie propriétaire (le robot) qui permet de former une cellule dite « différencié musculaire ». « On cherche des médicaments qui activent ces cellules chez les gens qui en ont besoin, comme les enfants myopathes, ou les personnes âgées souffrant de Sarcopénie (fonte des muscles), explique le PDG d’Anagenesis Jean-Yves Bonnefoy.

Des cellules satellites

Pour faire simple, la société « fait une population de cellules » qui s’appellent des cellules satellites. Des cellules présentent naturellement dans le corps humain sous les fibres musculaires, des cellules dormantes. « Quand vous avez un coup comme un claquage, ou reçu un coup de pied dans un muscle, vous avez une rupture de fibre musculaire, image Jean-Yves Bonnefoy. Ces petites cellules satellites qui attendaient patiemment de faire leur travail se réveillent, prolifèrent fusionnent pour reconstituer une fibre musculaire. Ce sont des sentinelles et c’est leur job de faire du muscle. Et on est les seuls au monde grâce à notre technologie et notre savoir-faire à produire cette cellule satellite. Le robot met des composés sur ces cellules satellites, ce qui est unique, et nous pouvons produire des milliards de cellules. Il y a quelque chose qui les empêche d’agir chez les enfants Duchenne, une sorte de verrous. Nous cherchons des molécules qui lèvent ce verrou pour qu’elles se mettent à proliférer et à faire de la fibre musculaire. »

Mais patience. Pour l’heure, la société a des molécules « candidates médicament », qu’elle tente d’optimiser pour les transformer en candidat médicament, «et cela va se produire d’ici 2020», assure Jean-Yves Bonnefoy. Reste qu’il faudra ensuite le tester chez l’animal pour confirmer son activité fonctionnelle, (augmentation de force musculaire), le tester la tolérance chez l’animal avant faire les essais cliniques. Au total, il faudra au moins cinq ans avant de pouvoir vraiment bénéficier de ce traitement. «Mais attention prévient Jean-Yves Bonnefoy, ce n’est pas curatif, le déficit de ces enfants est génétique. Pour cela il faudrait intervenir au niveau du génome de l’enfant, mais ça ne marche pas chez l’homme pour l’instant. Nous voulons modifier l’évolution de la pathologie, la ralentir et la rendre moins sévère. On va transformer une maladie qui est grave et aiguë, en une maladie qui est peut-être plus chronique et moins sévère.»

Et de l’espoir, il y en a. La jeune start up profite de ses connaissances et avancées pour s’attaquer à la graisse, aux graisses brunes, à l’obésité… Des perspectives malheureusement presque infinies…