Thérapie génique prometteuse chez des souris contre la sénescence infantile

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Une équipe de recherche franco-espagnole a développé une thérapie génique prometteuse chez des souris pour traiter la progéria, maladie génétique rare provoquant une sénescence accélérée chez de très jeunes enfants, selon leurs travaux publiés mercredi aux Etats-Unis.
Une équipe de recherche franco-espagnole a développé une thérapie génique prometteuse chez des souris pour traiter la progéria, maladie génétique rare provoquant une sénescence accélérée chez de très jeunes enfants, selon leurs travaux publiés mercredi aux Etats-Unis. — Peter Parks afp.com

Une équipe de recherche franco-espagnole a développé une thérapie génique prometteuse chez des souris pour traiter la progéria, maladie génétique rare provoquant une sénescence accélérée chez de très jeunes enfants, selon leurs travaux publiés mercredi aux Etats-Unis.

Jusqu’alors aucun modèle reproduisant exactement les effets de cette maladie chez l’homme n’existait.

Ces travaux menés par Nicolas Lévy et Annachiara De Sandre-Giovannoli, chercheurs respectivement à l'Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM) et à l'Université de la Méditerranée à Marseille avec Carlos López-Otín de l'Université d’Oviedo en Espagne, ont permis de créer un tel modèle.

Nicolas Lévy et son équipe avait découvert en 2003 le gène responsable de la progéria ou Syndrome de Hutchinson-Gilford qui est incurable.

En 2008, un essai clinique avait été mené avec douze enfants souffrant de la maladie pour évaluer les effets de deux molécules existantes pour en ralentir les symptômes mais avec des résultats limités.

Ce gène mutant dit LMNA provoque la production d'une protéine raccourcie, la progérine, qui s’accumule dans les noyaux des cellules avec des effets toxiques qui entraîne différents dysfonctionnements.

La progérine s’accumule progressivement dans les cellules normales et provoque des maladies et un vieillissement physiologique accéléré.

L'essai clinique de 2008 clinique en Europe avait testé une combinaison de statines --des anti-cholestérol efficaces contre l'athérosclérose et le risque cardiovasculaires-- et d'aminobisphosphonates utilisé pour traiter l’ostéoporose osseuse.

Toutefois, les auteurs de ces travaux parus dans la revue médicale américaine Science Translational Medicine et financés en partie par des dons du Téléthon, ont poursuivi leurs efforts pour cette fois tenter de corriger les effets du défaut génétique responsable de la Progéria.

Ce traitement, mis au point chez des souris génétiquement modifiées pour être porteuses du même défaut génétique, a permis d'allonger nettement la vie de ces animaux et de corriger plusieurs symptômes.

Les enfants souffrent de Progéria ont tous les apparences d'un vieillissement accéléré tels des cheveux rares, des douleurs articulaires, la peau fine et des problèmes cardiovasculaires.

Les souris génétiquement modifiées pour être porteuses de la mutation génétique responsable de la Progéria, présentent à partir de trois semaines des défauts de croissance, une perte de poids, des déformations osseuses ainsi que des anomalies cardiovasculaires et métaboliques comme chez l'homme.

Leur espérance de vie est aussi considérablement écourtée à 103 jours en moyenne contre deux ans pour les souris sauvages normales.