Etats-Unis: feu vert au 2e essai clinique avec des cellules souches embryonnaires

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Les Etats-Unis ont pour la seconde fois donné le feu vert à un essai clinique avec des dérivés de cellules souches embryonnaires humaines, une thérapie prometteuse mais controversée, cette fois pour traiter une maladie infantile héréditaire et irréversible de l'oeil.
Les Etats-Unis ont pour la seconde fois donné le feu vert à un essai clinique avec des dérivés de cellules souches embryonnaires humaines, une thérapie prometteuse mais controversée, cette fois pour traiter une maladie infantile héréditaire et irréversible de l'oeil. — Spencer Platt afp.com

Les Etats-Unis ont pour la seconde fois donné le feu vert à un essai clinique avec des dérivés de cellules souches embryonnaires humaines, une thérapie prometteuse mais controversée, cette fois pour traiter une maladie infantile héréditaire et irréversible de l'oeil.

Cette autorisation de l'agence américaine des médicaments (FDA) permet à la société Advanced Cell Technology (ACT) de commencer un essai clinique sur douze enfants atteints de la maladie de Stargardt, une affection héréditaire de l'oeil liée à une dégénérescence de la rétine, a indiqué lundi la firme du Massachusetts (nord-est).

La FDA avait pour la première fois accepté en 2009 qu'une autre société, Geron Corporation, procède à un essai clinique avec son traitement expérimental basée sur des cellules souches embryonnaires humaines chez des personnes paralysées à la suite d'une lésion à la moelle épinière. Cet essai clinique a commencé en octobre.

Le nouvel essai devrait offrir pour la première fois une thérapie contre la maladie de Stargardt, due à l'altération d'un gène et touchant les enfants surtout entre sept et douze ans. C'est l'une des formes les plus fréquentes de cécité juvénile.

"Il n'existe actuellement aucun traitement contre la maladie de Stargardt", rappelle le Dr Robert Lanza, responsable scientifique de ACT.

"Avec des cellules souches embryonnaires, on peut générer un nombre illimité de cellules de l'épithélium pigmentaire de la rétine, les premières à mourir dans cette maladie et d'autres formes de dégénérescence maculaire" touchant des personnes de plus de 60 ans, ajoute-il.

La dégénérescence maculaire pour les personnes âgées est l'une des principales causes de cécité avec plus de 30 millions de cas dans le monde.

Les cellules épithélium --réceptrices de la lumière de l'oeil et essentielles à la vision-- dérivées des cellules embryonnaires humaines ont permis une restauration complète de la vue chez les rats sans effet secondaires, souligne la firme.

"Nous n'avons observé aucune tumeur cancéreuse ou autre effet pervers", a aussi affirmé à l'AFP le Dr Lanza.

"Commencer cet essai clinique marque une étape importante pour mettre au point des thérapies dérivées de cellules souches embryonnaires destinées à de vastes marchés", souligne William Caldwell, PDG de ACT.

Les thérapies que pourraient permettre ces essais cliniques ouvrent la voie à de "véritables traitements qui changeront la vie de millions de personnes" et "vont bouleverser la communauté médicale", prédit-il.

Les cellules souches embryonnaires sont les seules cellules ayant la capacité de se multiplier sans limite et de devenir n'importe quelles cellules du corps, présentant ainsi un énorme potentiel pour traiter nombre de maladies incurables comme Parkinson.

Le plus grand défi est d'obtenir qu'elles "se différencient" pour devenir les cellules souhaitées par les chercheurs sans risquer de se transformer en cellules indésirables comme des tumeurs cancéreuses.

Mais la recherche et l'utilisation de ces cellules est controversée car prélevées sur l'embryon humain au premier stade de son développement et entraînant sa destruction. Des groupes religieux et des élus conservateurs s'y opposent.

Une action judiciaire avait abouti en août à un gel des fonds fédéraux alloués à la recherche sur ces cellules. La suspension de cette décision début octobre permet de poursuivre ces travaux le temps que la cour d'appel statue.

Le président Barack Obama avait levé en 2009 les restrictions sur l'utilisation de fonds publics imposées sur ces cellules en 2001 par l'administration Bush .