Mucoviscidose : Le traitement Kaftrio va être généralisé à tous les enfants
maladie Ce traitement innovant sera « disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière », indique le ministre de la Santé
Il n’était jusqu’ici disponible que pour les malades de 12 ans et plus. Mais ce traitement innovant contre la mucoviscidose va désormais être généralisé en France aux enfants, annonce le ministre de la Santé, François Braun. « L’arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours : le Kaftrio, un traitement jusqu’alors expérimental, va être généralisé pour les enfants atteints de mucoviscidose », a-t-il indiqué dans un entretien au Journal du Dimanche.
« Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire », a-t-il également indiqué. Le ministre a précisé que le Kaftrio sera « disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière ».
Pour certains, l’espoir d’une santé stabilisée
Le Kaftrio, produit par le laboratoire américain Vertex, fait partie d’une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie d’origine génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et était autrefois souvent fatale aux enfants et adolescents. Le traitement est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes.
Une autorisation de mise sur le marché avait été délivrée en août 2020 dans l’Union européenne. Depuis juin 2021, les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus et porteuses d’une mutation spécifique pouvaient en bénéficier en France, mais pas encore les enfants âgés entre 6 et 11 ans.
Des milliers des patients concernés
Cette annonce a été accueillie avec « un sentiment de soulagement », a indiqué David Fiant, président de l’association Vaincre la Mucoviscidose. En France, « grâce à cette extension d’autorisation de mise sur le marché, plus de 700 nouveaux patients pourront bénéficier de cette thérapie innovante », indique l’association. En tout, au cours du premier trimestre 2023, « ce seront près de 5.000 personnes atteintes de mucoviscidose » qui auront ainsi accès au Kaftrio.
Le traitement agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts d’une protéine, CFTR, causés par une mutation génétique. Toutefois, il n’est pas adapté à tous les patients. « Près de 35 % des patients atteints de mucoviscidose restent toujours en attente d’une innovation thérapeutique, leur permettant d’améliorer leur qualité de vie au quotidien » , rappelle Vaincre la Mucoviscidose.