Une loterie déterminera quels bébés auront droit au traitement le plus cher au monde

ÉTHIQUE Une association de malades est indignée par ce procédé et le qualifie de « roulette russe » tandis qu’un bioéthicien estime qu’il est difficile de départager les enfants en fonction de leur chance de survie

20 Minutes avec agence

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Le siège du groupe pharmaceutique suisse Novartis, à Bâle, en Suisse
Le siège du groupe pharmaceutique suisse Novartis, à Bâle, en Suisse — Sebastien Bozon AFP

Devenu en mai dernier le médicament le plus cher du monde, le Zolgensma va être offert à cent bébés de moins de deux ans, qui seront désignés par tirage au sort le 2 janvier prochain. Le laboratoire suisse Novartis, propriétaire du traitement, a fixé en mai dernier le tarif de cette injection unique contre l’amyotrophie spinale (SMA), dont les résultats sont particulièrement encourageants. Le traitement s’élève à près de 380.000 euros par an, pendant 5 années. Il s’élève donc à presque 2 millions d’euros.

Les livraisons du précieux médicament de thérapie génique aux premiers enfants auront lieu en février 2020, rapporte Reuters. Dans un premier temps, 50 doses seront offertes d’ici juin et le reste sera distribué au cours de l’année 2020.

Une chance de survie de quelques mois

En France, 120 nouveaux cas d’amyotrophie spinale (SMA) sont diagnostiqués chaque année, indique Slate. La maladie touche entre un nouveau-né sur 6.000 et un sur 10.000. La SMA entraîne une atrophie musculaire des membres et du tronc. Lorsqu’elle survient très tôt, la pathologie peut réduire la durée de vie d’un bébé à seulement quelques mois.

En novembre 2017, une étude avait montré les bénéfices d’une thérapie génique mise au point par des chercheurs français et finalisée par la start-up américaine AveXis. Cette dernière avait ensuite été rachetée par Novartis en mai 2018. Les recherches des spécialistes français avaient notamment été financées par de l’argent public et des fonds de l’AFM-Téléthon.

Un choix « aveugle » jugé nécessaire

« Des accords ont été passés quant à l’utilisation des brevets français », a confié à Slate en juillet dernier le directeur général de l’AFM-Téléthon, Christian Cottet. Ils concernent « des sommes de l’ordre de plusieurs dizaines de millions d’euros sur la durée, que se partageront Généthon et la recherche publique française ( CNRS) ».

Pour l’association de malades SMA Europe, le tirage au sort s’apparente à une « roulette russe ». « Il y a beaucoup de questions éthiques, beaucoup de questions de conception qui doivent être abordées », a réagi Kacper Rucinski, un des membres à la tête de l’association. Le bioéthicien Alan Regenberg estime de son côté qu’il peut s’agir d’un choix « aveugle, mais c’est peut-être la meilleure solution ». « C’est quasi-impossible de classer les bébés de moins de deux ans en fonction de leur chance de survie. »