Téléthon 2019 : L’émission va fêter le succès des thérapies contre l’amyotrophie spinale

3637 Le marathon caritatif commence ce vendredi soir sur France 2 et France 2

20 Minutes avec AFP

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Nagui et Sophie Davant, les animateur de l'émission, et Jean-Paul Rouve, le parrain, de l'édition 2019.
Nagui et Sophie Davant, les animateur de l'émission, et Jean-Paul Rouve, le parrain, de l'édition 2019. — BERTRAND GUAY / AFP

Le Téléthon, en plus de trente ans d’existence, a contribué à la révolution de la thérapie génique contre des maladies rares touchant trois millions de Français et permis de bâtir des outils utilisés dans des maladies plus répandues, comme certains cancers. Pour son édition 2019, vendredi et samedi sur les chaînes de télévision publiques, le grand marathon caritatif partagera les espoirs et les succès de cette « révolution médicale » comme l’appelle l’Association française contre les myopathies-Téléthon.

Face à l’arrivée cette année de la première thérapie génique pour une maladie rare neuromusculaire, la forme la plus grave de l’amyotrophie spinale, qui emporte les enfants atteints le plus souvent avant l’âge de dix mois, la présidente de l’AFM-Téléthon, Laurence Tiennot-Herment ne cache pas son émotion : « J’ai tellement vu mourir de bébés en trente ans d’association ».

Succès

Aux Etats-Unis, où ce traitement est commercialisé depuis le 24 mai pour les enfants de moins de deux ans, la petite Evelyn, traitée alors qu’elle n’avait que quelques semaines, danse à présent avec son médecin. « Un tel résultat n’avait jamais été atteint. On a rêvé d’images comme celles-là ! », s’exclame le Dr Serge Braun, directeur scientifique de l’association. En France, six premiers bébés ont pu bénéficier du traitement, grâce au système d’accès accéléré, appelé ATU (autorisation temporaire d’utilisation) avant sa mise sur le marché.

Comme Hyacinthe, diagnostiquée vers 7 mois. « On a vu rapidement des progrès. Aussitôt qu’on a fait une injection, elle s’est mise à bouger les bras, à porter des choses à la bouche », ce qui veut dire qu’elle pourra manger, et « elle peut bouger un peu les jambes », témoigne sa mère. « La différence, explique Laurence Tiennot-Herment, c’est qu’Evelyn a été traitée plus tôt et Hyacinte, à 18 mois. »

Des avancées liées au Téléthon

La maladie est due à la dégénérescence des motoneurones qui commandent la contraction musculaire et servent à se mouvoir. Il s’agit de traiter avant une perte trop importante de ces neurones, avant même l’apparition des symptômes. L’AFM-Téléthon revient donc à la charge pour réclamer un dépistage néonatal afin d’éviter les « pertes de chances » pour les bébés (250 par an) qui naissent aujourd’hui alors que des traitements existent.

On trouve aussi parmi les recherches auxquelles a contribué l’argent du Téléthon, les « patchs » à base de cellules souches, greffés sous la rétine pour traiter les rétinites pigmentaires qui touchent près de 30.000 personnes en France. Aussi, sur huit médicaments de thérapie génique mis sur le marché, sept sont liés directement (trois) ou indirectement (quatre) au Généthon, le laboratoire du Téléthon.

Les promesses de dons se font au numéro 3637 ou sur telethon.fr.