Toulouse: Le premier médicament pour soigner le syndrome Prader-Willi développé dans la Ville rose

SANTE Une start-up toulousaine, OT4B, est en train de développer un médicament très prometteur pour soigner le syndrome de Prader-Willi, une maladie génétique rare…

Beatrice Colin

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Illustration d'un laboratoire de recherche.
Illustration d'un laboratoire de recherche. — A. GELEBART / 20 MINUTES
  • Le syndrome de Prader-Willi est une maladie génétique rare, en relation avec l’alimentation, qui affecte une quarantaine de nourrissons chaque année en France.
  • La start-up OT4B développe le premier médicament pour soigner cette maladie et espère une autorisation de mise sur le marché pour 2021.

Pour les patients atteints du syndrome Prader-Willi et leurs familles, la solution thérapeutique proposée par la start-up toulousaine OT4B est porteuse d’espoir.

Chaque année, une quarantaine de nourrissons naît en France avec cette maladie génétique rare liée à une anomalie sur le chromosome 15.

Ces bébés ont des problèmes de succion et de déglutition qui les empêchent de s’alimenter normalement avec des difficultés à prendre du poids. Après l’âge de deux ans, le phénomène s’inverse et un problème de satiété s’installe. Ils ont alors la sensation de n’être jamais contentés et développent une obésité sévère, avec des difficultés comportementales.

Résultats prometteurs

Le Professeur Maithé Tauber, pédiatre-endocrinologue au CHU de Toulouse, travaille sur ce syndrome depuis plusieurs années. Avec son équipe, elle a démontré au cours d’études cliniques que l’ocytocine, une hormone naturelle qui joue un rôle prépondérant dans les relations sociales et le contrôle alimentaire, peut améliorer les problèmes développés dès la naissance.

« Les premiers résultats des études cliniques ont montré que 88 % des nouveau-nés traités avec de l’ocytocine recouvrent complètement leurs capacités de succion et de déglutition. Leur comportement évolue aussi vis-à-vis de leur mère, ils en sont plus proches et leurs interactions sont meilleures. L’équipe a décidé qu’il fallait une structure pour porter les brevets déposés et proposer rapidement un traitement destiné aux enfants », explique Aymeric Dugray, directeur-général adjoint d’OT4B.

Cette start-up a été créée à l’initiative du Professeur Maithé Tauber, accompagnée de François Besnier, ancien président et co-fondateur de l’association Prader-Willi France, et de Jean-Hubert Gallouët, un entrepreneur chevronné.

Médicament d’ici 2021

Cette jeune structure vient d’intégrer l’Incubateur Midi-Pyrénées. Un moyen pour elle d’avoir des garanties dans ses futures levées de fonds. D’ici à la fin de l’année, une nouvelle phase d’études cliniques va en effet être menée.

« Aujourd’hui, le seul traitement qui existe pour les bébés atteints du syndrome, est une sonde qui permet de les nourrir mécaniquement, c’est violent. Si on peut aider le cerveau à régler les problèmes de succion dès la naissance, on peut penser qu’il y aura moins de problèmes chez l’enfant et l’adulte. On pourrait ainsi changer le développement de la maladie et alléger ses symptômes », avance Aymeric Dugray qui a bon espoir de déposer une autorisation de mise sur le marché de ce nouveau traitement à horizon 2021.