La mucoviscidose vaincue?

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Miglustat, une molécule synonyme d’espoir pour les 6.000 malades atteints de mucoviscidose en France. Selon le site de l’association «Vaincre la mucoviscidose», vendredi, cette molécule serait entrée dans la phase 2 de ses essais cliniques, soit l’administration de la molécule à l’homme après des années en recherches en laboratoire sur des souris.

Une protéine défaillante visée

«C'est un espoir réel et une étape très importante», commente le professeur Frédéric Becq (CNRS, Poitiers) à l'origine des travaux ayant permis de sélectionner la molécule.

Le Miglustat pourrait «restaurer l’activité de la protéine CFTR chez des patients atteints de mucoviscidose». C’est une anomalie de maturation de cette protéine qui est la cause du développement de la maladie. Rétablir une activité normale de la protéine permettrait d’enrayer la mucoviscidose.

Le miglustat est déjà commercialisé, sous le nom Zavesca en France, pour le traitement d'une maladie génétique rare, la maladie de Gaucher. «On devrait disposer des premiers résultats d'ici quelques mois. Si tout se passe bien, nous pourrons passer à un essai à plus large échelle qui sera multicentrique et international,» poursuit le Pr Becq.

Résultats fin 2008

Le nouvel essai clinique se déroulera en Espagne, selon l’association, et mobilisera 25 patients. Les résultats de cet essai devraient être connus «à la fin de l’année 2008».

La mucoviscidose provoque un épaississement du mucus qui tapisse les bronches et les canaux du pancréas et favorise ainsi infections pulmonaires et troubles digestifs. Elle entraîne notamment une insuffisance respiratoire sévère qui s'aggrave. Cette pathologie, dénuée de traitement assurant la guérison, oblige à suivre des soins contraignants (1h30 à 6h de soins quotidiens selon l'état de santé du patient), rappelle l'association. La maladie se transmet quand l'enfant hérite de l'anomalie de ses deux parents à la fois.