Le chanteur Garou aux côtés d'une petite fille atteinte de myopathie, lors de la soirée du Téléthon 2014.
Le chanteur Garou aux côtés d'une petite fille atteinte de myopathie, lors de la soirée du Téléthon 2014. - SADAKA EDMOND/SIPA

Aux Etats-Unis, la recherche contre la myopathie de Duchenne progresse. Trois équipes indépendantes de scientifiques (universités de Duke, en Caroline du Nord, de l’Université du Texas et de Harvard, dans le Massachusetts) ont ainsi réussi à guérir partiellement des souris atteintes par cette maladie neuromusculaire, caractérisée par une atrophie et une faiblesse musculaires.

Une technique complexe de thérapie génique

Grâce à une technique de pointe complexe de thérapie génique, ils ont pu restaurer, au bout de quelques semaines, les capacités motrices des animaux, rapporte Le Figaro. Leurs travaux ont été publiés dans la revue Science.

Ils ont pour ce faire modifié le gène de la protéine dystrophine, dont la mutation est à l’origine de la dégénérescence musculaire progressive, caractéristique de la myopathie de Duchenne.

Plusieurs étapes avant des essais sur l’homme

Pour autant, « il reste une quantité significative de travail avant de transférer cette stratégie chez l’homme », précise l’un des chercheurs. Des tests seront d’ailleurs réalisés sur des animaux de plus en plus grands et sur des modèles de myopathie de Duchenne plus complexes, avant que des essais cliniques sur l’homme ne démarrent.

Ces avancées constituent, toutefois, un bel espoir pour les malades. A ce jour, il n’existe aucun traitement efficace contre la myopathie de Duchenne, qui conduit généralement au décès prématuré, vers l’âge de 30 ans, des personnes atteintes.

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