Comment le miglustat agit contre la mucoviscidose / Contributions

je suis le papa d'une petit fille de 14 mois atteinte de mucoviscidose. je me pose une question:
on parle d'efficacité a priori sur la mutation la plus fréquente (70%),cible des recherches, mais pour toutes les autres mutations, cette molécule agirait elle de la même façon?

Vu dans un article en anglais datant de août 2008, en faisant une recherche avec cystic fibrosis et non mucoviscidose :
Traduction :
"Actelion s'attend à ce que les pleins résultats de cette épreuve clinique de preuve-de-concept deviennent disponibles au début de 2009. Ces résultats, si positif, détermineront le besoin, la taille et la durée de futures études."

Courage à tous les malades et leurs familles

Bonsoir, Je ne sais pas qui vous a dit que le l'essai sur Miglustat était annulé? A priori ce n'est pas à l'ordre du jour.. Mon petit garçon est atteint par la mucoviscidose également donc je fais comme vous parents je me renseigne un peu partout.. Par contre j'ai lu le message de Carlos qui dit que son spécialiste lui a dit que la solution ne viendrait pas de la thérapie protéique j'aimerai savoir qui c'est pour éviter de le cotoyer! Par contre, vous avez vu les résultats concernant vertex 770 et vertex 809 c'est extrêment prometteur donc si miglustat ne marchait pas il y'aurait toujours cette molécule! Il est vrai qu'il faudrait que les résultats soient annoncés rapidement car certains n'ont plus le temps d'attendre, pourvu que ca marche et que tous les patients soient soignés si ce n'est guéris car il est vrai que cette attente est angoissante pour tous..En tout cas ce qu'il faut se dire c'est que l'argent manque il y'a les idées mais l'Etat préfère investir l'argent dans d'autres choses inutiles.. Bisous à tous les malades et tenez bon les chercheurs vont trouver!

Je suis maman d'une petite de 4 ans atteinte de la mucoviscidose.
J'attendais avec impatience les résultats de l'étude sur le miglustat fin 2008.
Je souhaiterais moi aussi m'associer à l'action de fabricec.
merci de m'indiquer la marche à suivre

Je suis le papa d-un petit garçon de 8 ans atteint de mucoviscidose. J'ai accueilli l'information au sujet du miglustat comme un réel espoir pour mon enfant et pour tous ceux qui souffrent directement ou indirectement de cette maladie. Seulement voilà, malgrès l'excellent travail de tous les chercheurs et plus particulièrement de l'équipe du professeur Frederic Becq sur le miglustat, j'ai appris que principalement pour des raisons financières les essais cliniques phase 2 ont été un coup d'épée dans l'eau.
En effet, aucun laboratoire français n'a souhaité financer ces essais thérapeuthiques, alors un laboratoire suisse a accepté en favorisant les essais cliniques (phase 2)en espagne.Celà restait quand même une bonne nouvelle cependant pour des raisons encore floues le protocole n'ayant pas été respecté les résultats attendus pour fin 2008 ne verrons jamais le jour. C'est une déception sans nom. La solution existe est nous sommes pour l'instant dans l'impossibilité de l'utiliser alors que nos équipes de chercheurs français ont fait l'essentiel. C'est un véritable scandale et une injustice totale pour tous les malades atteints de mucoviscidose. J'en appelle donc à toutes les familles concernées afin de nous regrouper pour faire pression sur les pouvoirs publics dans le seul but d'obtenir les essais thérapeutiques phase 2 en france sous la direction des chercheurs et professeurs français et internationaux compétents afin d'envisager une phase 3 sur le plus grands nombres de patients.*
A chaque jours qui pase la maladie fait son chemin et crée des dégats quasi irréversibles, groupons nos forces et combattons sans relache afin d'obtenir des financements ou mieux encore, de décider les laboratoires français à financer ces essais cliniques. Dans l'attente de vos réponses
Fabrice Canredon

Courage à tous les malades.Tenez bon, on en viendra à bout.Chaque jour qui passe est une victoire
On va arriver a contrecarrer cette cochonnerie de maladie